암연구소 소개

연구실 소개

분자유전공학 연구실

Molecular Genome Engineering Laboratory
지구상에 존재하는 모든 생명체들은 각각의 고유한 유전정보를 DNA에 넣어두고 자손에게 전달합니다. 인간의 유전자는 2만 여개가 있는데, 때때로 하나의 염기서열만 잘못되어도 심각한 유전질환이 발생하기도 합니다. 지금까지 이미 태어난 환자의 유전자는 직접 교정하는 것은 무척 어려운 일로 생각되었고, 마땅한 치료제가 없는 희귀 유전질환이 많이 있습니다. 유전자교정 기술은 DNA에 직접 타겟하여 매우 정밀하게 염기서열을 고칠 수 있는 기술로, 질병의 원인을 근본적인 치료를 할 수 있습니다. 크리스퍼, 염기교정, 프라임 교정 등의 유전자 교정 기술을 더욱 고도화하고, 이를 이용해 선천적 유전질환의 DNA를 직접 고칠 수 있는 혁신적 유전자 치료제를 개발하고자 합니다.
참여 연구원
배상수

배상수 교수

연구내용

  •     혁신적 유전자 교정 도구 개발
  •     크리스퍼, 염기교정, 프라임교정 유전자가위 활용
  •     유전자가위 디자인 및 분석 프로그램 개발
  •     선천성 희귀질환 유전자 치료
  •     식물 유전자 교정을 통한 품종 개량

연구목표
혁신적 유전자 교정 기술 개발을 통해 세계 최고 수준의 연구를 지향합니다. 진취적이고 창의적인 학생/연구원을 언제나 환영합니다
연구성과

"Enhancement of Gene Editing and Base Editing with Therapeutic Ribonucleoproteins through In Vivo Delivery Based on Absorptive Silica Nanoconstruct"Advanced Healthcare Materials DOI: 10.1002/adhm.202201825 (2022).

"Voyage to minimal base editors" Nature Chemical Biology 18(9), 920-921 (2022).

"Therapeutic base editing and prime editing of COL7A1 mutations in recessive dystrophic epidermolysis bullosa" Molecular Therapy 30(8), 2664-2679 (2022). (Front cover)

"Comprehensive analysis of prime editing outcomes in human embryonic stem cells" Nucleic Acids Research 50(2), 1187-1197 (2022).

"In vivo gene editing via homology-independent targeted integration for adrenoleukodystrophy treatment" Molecular Therapy 30(1), 119-129 (2022).

"Quantitative assessment of engineered Cas9 variants for target specificity enhancement by single-molecule reaction pathway analysis" Nucleic Acids Research 49, 11312-11322 (2021).

"High-purity production and precise editing of DNA base editing ribonucleoproteins" Science Advances 7(35), eabg2661 (2021).

"Adenine base editors engineering reduces editing of bystander cytosines" Nature Biotechnology 39(11), 1426-1433 (2021).

"Adenine base editing and prime editing of chemically derived hepatic progenitors rescue genetic liver disease" Cell Stem Cell 28(9), 1614-1624 (2021). (Front cover)

"PE-Designer and PE-Analyzer: Web-based design and analysis tools for CRISPR prime editing" Nucleic Acids Research 49(W1), W499W504 (2021).

"Current status and challenges of DNA base editing tools" Molecular Therapy 28(9), 1938-1952 (2020).

"Adenine base editors catalyze cytosine conversions in human cells" Nature Biotechnology 37(10), 11451148 (2019).

"Direct observation of DNA target searching and cleavage by CRISPR-Cas12a" Nature Communications 9, 2777 (2018).

"Digenome-seq web tool for profiling CRISPR specificity" Nature Methods 14(6), 548549 (2017).

“Structural roles of guide RNA in the nuclease activity of Cas9 endonuclease” Nature Communications 7, 13350 (2016).

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